👁️ EDIÇÃO 8 - Agosto 2025

Marco na Oftalmologia: ENCELTO, o Primeiro Implante Ocular Aprovado para MacTel Tipo 2

A aprovação do ENCELTO pela FDA em 6 de março de 2025 representa um avanço significativo no tratamento da MacTel Tipo 2. Até então, não existiam tratamentos aprovados para retardar ou interromper a perda de visão associada à essa doença.

Informações relevantes sobre o ENCELTO e a MacTel:

Os pacientes, normalmente, têm dificuldades para ler, reconhecer rostos ou perceber detalhes finos, com sintomas que se agravam gradualmente ao longo do tempo. Inicialmente, a MacTel foi classificada como um distúrbio dos vasos sanguíneos devido à presença de capilares anormais e com vazamento; entretanto, a pesquisa do Dr. Martin Friedlander e sua equipe revelou que a verdadeira questão subjacente é a neurodegeneração, ou seja, a morte gradual de fotorreceptores e células gliais de suporte.

  • O ENCELTO como Tratamento:
    • É um dispositivo cirurgicamente implantado.
    • Constitui a primeira terapia que entrega um neuroprotetor aprovado para uma doença neurodegenerativa.
    • O dispositivo funciona liberando uma dose constante de fator neurotrófico ciliar (CNTF), uma proteína que ajuda a preservar a sobrevivência e a saúde das células nervosas, incluindo os fotorreceptores da retina. O CNTF atua como um neuroprotetor, ajudando a proteger essas células de danos e atrasa o processo degenerativo.
    • É uma minúscula cápsula à base de colágeno contendo células epiteliais do pigmento retiniano (RPE) geneticamente modificadas, que são responsáveis pela liberação controlada e de longo prazo do CNTF, enquanto as protege do sistema imunológico do corpo.
  • Evidência de Eficácia:
    • A aprovação da FDA foi embasada em dois estudos clínicos de fase 3 que demonstraram a capacidade do implante ENCELTO de retardar a perda dos fotorreceptores em pessoas com MacTel durante um período de 24 meses.
    • Alguns dispositivos removidos de olhos de pacientes após 14,5 anos ainda produziam níveis de CNTF comparáveis aos produzidos no momento da implantação, sugerindo que o dispositivo pode permanecer eficaz muito além dos dois anos observados nos ensaios. Esta longevidade promissora está sendo investigada em estudos de fase 4 estendidos.
  • Implicações Futuras:
    • O ENCELTO também está sendo avaliado para condições neurovasculares degenerativas além da MacTel.
    • O laboratório do Dr. Friedlander explora seu potencial para entregar outras moléculas terapêuticas para doenças como glaucoma e degeneração macular relacionada à idade (DMRI).
    • Essa abordagem neuroprotetora pode ter implicações mais amplas para a prevenção da neurodegeneração em outras doenças.

Referência Bibliográfica:

SCRIPPS RESEARCH. FDA approves ENCELTO, a first-of-its-kind eye implant that slows vision loss in rare eye disease. La Jolla, CA, 4 jun. 2025. Disponível em: https://www.scripps.edu/news-and-events/press-room/2025/20250604-encelto-fda-approval-mactel.html.

Manejo da Hipertensão Ocular: Perspectivas do Paciente e Eficiência Custo-Benefício

A monitorização da hipertensão ocular (HO) representa um desafio contínuo na prática oftalmológica, exigindo um equilíbrio entre a qualidade do cuidado e a sua viabilidade econômica. Estudos recentes oferecem insights valiosos sobre como otimizar essa gestão, incorporando tanto as preferências dos pacientes quanto a custo-efetividade de abordagens baseadas em ferramentas de predição de risco.

Um estudo multicêntrico conduzido no Reino Unido, com a participação de 357 pacientes com HO e uma idade média de 69 anos, ressaltou a importância de integrar as preferências dos pacientes nas estratégias de monitoramento. Essa abordagem não só apoia o cuidado, mas também melhora o engajamento do paciente e otimiza os resultados de saúde. Os fatores que mais influenciaram as preferências dos participantes incluíram a frequência das avaliações, o tempo de deslocamento, o profissional de saúde e o custo do serviço.

A prioridade máxima para os pacientes com hipertensão ocular foi a redução do risco de conversão para glaucoma. A disposição a pagar (WTP – willingness-to-pay) dos pacientes variou significativamente com base nos atributos do serviço. Notavelmente, os pacientes estavam dispostos a pagar um alto valor para reduzir o risco de desenvolver glaucoma, com uma WTP de £628 ao longo de 2 anos para uma redução de 10% no risco.

Quanto à frequência de acompanhamento, os participantes preferiam um intervalo de 12 meses em relação às opções de 6, 18 e 24 meses, e consistentemente escolhiam tempos de viagem mais curtos. Alinhar as preferências dos pacientes com modelos de cuidado eficientes pode, portanto, melhorar a adesão às consultas e ao cuidado prescrito, ao mesmo tempo em que mantém a custo-efetividade.

A gestão da HO pode ser significativamente otimizada através do uso de ferramentas de predição de risco multifatoriais. Um modelo de simulação de eventos discretos, que comparou uma estratégia de predição de risco (PR) para monitoramento de HO versus o cuidado padrão no Reino Unido, demonstrou que a abordagem de PR foi mais custo-efetiva. Enquanto o cuidado padrão baseava as decisões de tratamento apenas na pressão intraocular (PIO), idade e espessura central da córnea (CCT), a abordagem de PR incorporou múltiplos fatores clínicos, incluindo PIO, idade, CCT, relação escavação/disco, histórico familiar e outras variáveis relevantes para estimar o risco de conversão de HO para glaucoma de ângulo aberto.

Embora a estratégia de PR tenha incorrido em custos mais elevados, ela gerou mais anos de vida ajustados pela qualidade (QALYs), com uma razão de custo-efetividade incremental de £11.522 por QALY, o que está bem abaixo do limiar do Reino Unido de £20.000, tornando a abordagem altamente custo-efetiva. Essa ferramenta preveniu eficazmente a cegueira em pacientes de alto risco com HO, ao priorizar o tratamento precoce. Contudo, a aplicabilidade da estratégia depende de limiares de risco e validação em populações mais amplas. O aumento do limiar de risco para iniciar o tratamento (por exemplo, para ≥ 12% em 5 anos) teve um impacto significativo na custo-efetividade, tornando a estratégia de PR não mais custo-efetiva sob o mesmo limiar.

Os resultados desse estudo estão alinhados com as descobertas do Ocular Hypertension Treatment Study (OHTS), que identificou PIO elevada, CCT mais fina, relação escavação/disco vertical maior, idade avançada e defeitos de campo visual precoces como fatores chave de risco para glaucoma. O OHTS demonstrou que o tratamento reduziu pela metade o risco de desenvolvimento de glaucoma em 5 anos e confirmou uma redução sustentada de 50% em 10 anos. A ferramenta de PR utilizada no estudo por Wu et al. foi desenvolvida a partir de dados tanto do OHTS quanto do European Glaucoma Prevention Study (EGPS), incorporando variáveis adicionais como hipertensão sistêmica e diabetes.

Apesar da estratégia de PR tratar mais pacientes (99% versus 47% no cuidado padrão), ela se manteve mais custo-efetiva em uma análise de caso-base. Esses achados reforçam o valor da estratificação baseada em risco para guiar decisões de tratamento para HO.

Considerações para a Prática Clínica

Atualmente, nos Estados Unidos, a HO é tipicamente definida como uma PIO superior a 21 mmHg sem dano ao nervo óptico. No entanto, a obtenção de medidas precisas da PIO pode ser desafiadora devido à variabilidade nos dispositivos, biomecânica da córnea e tolerância do nervo óptico. Além disso, a PIO sozinha é um preditor limitado da progressão glaucomatosa, dificultando o estabelecimento de diretrizes de monitoramento padronizadas. O US Preferred Practice Pattern para HO recomenda o acompanhamento com base no perfil de risco individual, considerando comorbidades, histórico familiar, idade e outros fatores. Pacientes de baixo risco podem ser vistos anualmente ou bienalmente, enquanto pacientes de alto risco requerem visitas mais frequentes. Essas recomendações se alinham com a preferência da maioria dos pacientes por um intervalo de 12 meses, conforme encontrado nos estudos. Atualmente, não existem diretrizes estabelecidas sobre o peso relativo dos fatores de risco.

Em suma, a integração das preferências do paciente com ferramentas de predição de risco multifatoriais oferece um caminho promissor para um manejo mais eficaz e custo-efetivo da hipertensão ocular, melhorando a adesão e os desfechos para os pacientes

Referência Bibliográfica:

HTTPS://FYRA.IO. Monitoring Ocular Hypertension - Glaucoma Today. Disponível em:
https://glaucomatoday.com/articles/2025-july-aug/monitoring-ocular-hypertension

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